Atrofia muscolare spinale: la piccola Vittoria riceverà il farmaco sperimentale?

Vittoria è una bambina affetta dall’atrofia muscolare spinale, Sma, una malattia genetica neurodegenerativa. Questa patologia porta alla paralisi degli arti e dei muscoli del torace e i pazienti non hanno più la possibilità di respirare o di mangiare. La situazione di Vittoria è davvero disperata. I problemi sono cominciati quando la bimba aveva 5 mesi. I suoi genitori, Sonia e Gerardo, l’hanno portata subito dal pediatra, che si è accorto che la bambina aveva dei problemi alle braccia e alle gambe e ha suggerito di procedere con una visita neurologica.

E’ proprio in seguito a questa visita che si è avuta la diagnosi di atrofia muscolare spinale, di tipo 1. Vittoria ha avuto anche una polmonite e due arresti cardiaci ed è rimasta intubata per un mese. E’ stata ricoverata varie volte a Milano e a Roma. Adesso è tornata ad alimentarsi normalmente, ma da un momento all’altro le sue condizioni di salute potrebbero precipitare.

Si è aperta una piccola speranza, perché i genitori della bambina si sono rivolti al Ministero della Salute, in modo che Vittoria possa beneficiare del farmaco Isis-smnrx. Si tratta di una molecola brevettata da due aziende farmaceutiche americane, che ha dato risultati incoraggianti.

Il farmaco non è in commercio, ma può essere somministrato ai malati gravi, se si ottiene l’autorizzazione del Ministero e dell’Agenzia Italiana del Farmaco. Il ministro della Salute Beatrice Lorenzin ha dichiarato che sono stati disposti degli approfondimenti. Fino ad ora il farmaco è utilizzato soltanto nei bambini che non hanno più di 7 mesi, quindi l’azienda farmaceutica americana potrebbe anche non concedere la terapia. I genitori di Vittoria hanno già assicurato che, in caso di esito negativo, avvieranno un’azione legale.