Atrofia muscolare spinale: la piccola Vittoria riceverà il farmaco sperimentale?

C’è una piccola speranza per Vittoria, una bambina affetta da atrofia muscolare spinale. Si tratta di un farmaco americano.

Pubblicato da Gianluca Rini Lunedì 25 maggio 2015

Atrofia muscolare spinale: la piccola Vittoria riceverà il farmaco sperimentale?

Vittoria è una bambina affetta dall’atrofia muscolare spinale, Sma, una malattia genetica neurodegenerativa. Questa patologia porta alla paralisi degli arti e dei muscoli del torace e i pazienti non hanno più la possibilità di respirare o di mangiare. La situazione di Vittoria è davvero disperata. I problemi sono cominciati quando la bimba aveva 5 mesi. I suoi genitori, Sonia e Gerardo, l’hanno portata subito dal pediatra, che si è accorto che la bambina aveva dei problemi alle braccia e alle gambe e ha suggerito di procedere con una visita neurologica.

E’ proprio in seguito a questa visita che si è avuta la diagnosi di atrofia muscolare spinale, di tipo 1. Vittoria ha avuto anche una polmonite e due arresti cardiaci ed è rimasta intubata per un mese. E’ stata ricoverata varie volte a Milano e a Roma. Adesso è tornata ad alimentarsi normalmente, ma da un momento all’altro le sue condizioni di salute potrebbero precipitare.

Si è aperta una piccola speranza, perché i genitori della bambina si sono rivolti al Ministero della Salute, in modo che Vittoria possa beneficiare del farmaco Isis-smnrx. Si tratta di una molecola brevettata da due aziende farmaceutiche americane, che ha dato risultati incoraggianti.

Il farmaco non è in commercio, ma può essere somministrato ai malati gravi, se si ottiene l’autorizzazione del Ministero e dell’Agenzia Italiana del Farmaco. Il ministro della Salute Beatrice Lorenzin ha dichiarato che sono stati disposti degli approfondimenti. Fino ad ora il farmaco è utilizzato soltanto nei bambini che non hanno più di 7 mesi, quindi l’azienda farmaceutica americana potrebbe anche non concedere la terapia. I genitori di Vittoria hanno già assicurato che, in caso di esito negativo, avvieranno un’azione legale.