AIFA approva un nuovo trattamento per la leucemia mieloide cronica

Nuove armi contro la leucemia acuta mieloide (Lam)

Pubblicato da Kati Irrente Mercoledì 28 marzo 2018

AIFA approva un nuovo trattamento per la leucemia mieloide cronica
via Pixabay / foto

L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha dato l’ok alla rimborsabilità di un nuovo trattamento per combattere la leucemia acuta mieloide cronica. La Lam, come viene chiamata, è una grave forma rara di tumore del sangue, che si sviluppa dal midollo osseo e tende a progredire velocemente a causa della rapida crescita di progenitori ematopoietici anomali che si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la normale produzione delle cellule del sangue. L’Associazione italiana registri tumori (Airtum) stima che in Italia ci siano circa 2.000 nuovi casi l’anno.

Purtroppo si tratta di una malattia caratterizzata da prognosi infausta, colpisce in prevalenza pazienti di età media alla diagnosi di 68 anni, i quali in molti casi risultano non eleggibili al già di per sé limitato numero di opzioni terapeutiche. Ma ora c’è una nuova arma contro la leucemia acuta mieloide (Lam).

L’Aifa ha infatti ammesso alla rimborsabilità il farmaco Vidaza (azacitidina) nel trattamento dei pazienti adulti con Lam e blasti midollari superiori al 30%, non eleggibili al trapianto di cellule staminali emopoietiche.

Va ricordato che tale molecola è rimborsata anche per il trattamento di pazienti adulti non eleggibili al trapianto di cellule staminali emopoietiche con: sindromi mielodisplastiche a rischio intermedio 2 e alto; leucemia mielomonocitica cronica con il 10-29% di blasti midollari senza disordine mieloproliferativo; leucemia mieloide acuta con 20-30% di blasti e displasia multilineare, secondo la classificazione dell’Organizzazione mondiale della sanità.

Per quanto riguarda il farmaco ci parla nel dettaglio Felicetto Ferrara, primario della Divisione di Ematologia del Cardarelli di Napoli: “L’azacitidina è una molecola che appartiene alla categoria dei farmaci ipometilanti e, per tale motivo, interferisce con alcuni meccanismi che accompagnano l’evento leucemico. E’ noto che nelle Lam può verificarsi un evento in grado di influenzare significativamente il funzionamento della cellula conosciuto come ipermetilazione genica. I farmaci come l’azacitidina contrastano la tendenza ipermetilante, avendo la capacità di ripristinare un’attività genica il più vicino possibile a quella normale”.

La molecola è stata al centro di un trial di clinica pratica, e la sua tollerabilità è stata confermata. Inoltre è stata rilevata la riduzione di numero e durata delle ospedalizzazioni dovute a Lam.
Nello specifico: i risultati dello studio Aml-001, trial multicentrico di fase III, randomizzato, in aperto, hanno mostrato che in una popolazione di pazienti con età media di 75 anni e percentuale di blasti >30% nel midollo osseo, il trattamento con la molecola si associa a una più lunga sopravvivenza (10,4 mesi vs 6,5 mesi) rispetto a quello con terapie convenzionali. Comparato a queste ultime, il farmaco ha dimostrato inoltre di migliorare la sopravvivenza a un anno in una maggiore percentuale di pazienti (47% vs 34%), con una riduzione nel numero e nella durata delle ospedalizzazioni. Questo trattamento è un analogo nucleosidico pirimidinico, che inibisce la metilazione del Dna e svolge al contempo anche un’azione citotossica contro i progenitori mieloidi tumorali.

“La leucemia acuta mieloide è una malattia severa – dichiara Jean Yves Chatelan, amministratore delegato di Celgene Italia, che produce il farmaco – Per i tanti pazienti non eleggibili a trattamenti curativi con le limitate opzioni terapeutiche disponibili, la molecola da oggi rimborsata in Italia per il trattamento dei pazienti adulti con leucemia acuta mieloide e blasti midollari >30%, ineleggibili al trapianto di cellule staminali emopoietiche, è in grado di arginare questa carenza”.

In collaborazione con AdnKronos